恭喜布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会张锋获国家专利权
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龙图腾网恭喜布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会申请的专利用于肝靶向和治疗的CRISPR-CAS系统、载体和组合物的递送与用途获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN113425857B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-05-16发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202110793075.X，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权用于肝靶向和治疗的CRISPR-CAS系统、载体和组合物的递送与用途是由张锋;丛乐;然霏设计研发完成，并于2014-06-10向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于肝靶向和治疗的CRISPR-CAS系统、载体和组合物的递送与用途在说明书摘要公布了：本发明提供了用于操纵序列和或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
本发明授权用于肝靶向和治疗的CRISPR-CAS系统、载体和组合物的递送与用途在权利要求书中公布了：1.包含CRISPR-Cas系统的组合物在制备用于在受试者体内修饰肝脏细胞中的靶核酸的药物中的用途，其中所述CRISPR-Cas系统包含：I．多核苷酸序列，其包含：a指导序列，所述指导序列能够杂交到肝脏细胞中表达的肝靶序列上，btracr配对序列，和ctracr序列，其中a、b和c按5’至3’的方向排列，以及II.编码Cas9的多核苷酸序列，所述Cas9包含至少一个核定位信号（NLS）；其中所述tracr配对序列杂交到所述tracr序列上，并且所述指导序列引导CRISPR复合物与肝脏细胞中表达的所述肝靶序列特异性结合，其中所述CRISPR复合物包含与1杂交到所述靶序列上的所述指导序列，和2杂交到所述tracr序列上的所述tracr配对序列复合的Cas9，其中所述编码Cas9的多核苷酸序列是RNA，并且中所述CRISPR-Cas系统通过脂质纳米粒子递送。
如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人布罗德研究所有限公司;麻省理工学院;哈佛大学校长及研究员协会，其通讯地址为：美国马萨诸塞州；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。
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