申请/专利权人:南京医科大学
申请日:2020-01-16
公开(公告)日:2020-05-08
公开(公告)号:CN111118008A
主分类号:C12N15/113(20100101)
分类号:C12N15/113(20100101);C12N15/12(20060101);A61K48/00(20060101);A61K38/17(20060101);A61P9/00(20060101)
优先权:
专利状态码:有效-授权
法律状态:2023.08.22#授权;2020.06.02#实质审查的生效;2020.05.08#公开
摘要:本发明涉及一种可调节细胞内基因表达的核酸元件,其为人或小鼠Mcl1的3’‑UTR序列;还涉及上述核酸元件在制备心脏重构治疗药物中的应用,还涉及上述核酸元件在调节离体细胞内的基因表达中的应用;本发明还提供了上述核酸构建体在制备基因治疗药物中的应用;还涉及包含上述核酸元件的核酸构建体及其应用。例如,可用AAV递送系统将上述核酸构建体递送至细胞内,或递送至病灶处,调节相关细胞或组织中相关基因例如Aggf1和Mcl1的表达,从而实现治疗的目的。将本发明的核酸元件与Mcl1基因可读框串接在一起导入到受损的心脏组织中可具有比仅仅导入可读框更好的疗效。
主权项:1.一种可调节细胞内基因表达的核酸元件,其特征在于,序列如SEQIDNO:1或2所示,或为SEQIDNO:1或2的衍生序列。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 南京医科大学 Mcl1基因的3’-UTR序列及其应用
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