申请/专利权人:儿童医疗中心有限公司
申请日:2018-02-06
公开(公告)日:2020-09-22
公开(公告)号:CN111698975A
主分类号:A61F11/00(20060101)
分类号:A61F11/00(20060101);A61K35/76(20150101);A61K39/235(20060101);A61K47/42(20170101);A61K48/00(20060101);C12N7/01(20060101)
优先权:["20170206 US 62/455,197"]
专利状态码:在审-实质审查的生效
法律状态:2020.10.20#实质审查的生效;2020.09.22#公开
摘要:本文提供将核酸有效地递送至耳蜗和前庭细胞的材料和方法,以及治疗与基因缺陷相关的感觉传导障碍的方法。
主权项:1.一种内耳毛细胞靶向的合成腺相关病毒AAV载体,其中,所述载体编码与Anc80的序列一致性至少为约85%的衣壳,且包含引导harmonin-a、harmonin-b或harmonin-c多肽表达的启动子,所述启动子选自Espin启动子、PCDH15启动子、PTPRQ启动子和TMHSLHFPL5启动子所组成的群组。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 儿童医疗中心有限公司 将核酸递送至耳蜗和前庭细胞的材料和方法
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