申请/专利权人：再生元制药公司;耶鲁大学;生物医学研究院

申请日：2012-02-14

公开（公告）日：2020-10-23

公开（公告）号：CN111808879A

主分类号：C12N15/85(20060101)

分类号：C12N15/85(20060101);C12N15/27(20060101);A01K67/027(20060101)

优先权：["20110215 US 61/442,946"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2020.11.10#实质审查的生效;2020.10.23#公开

摘要：本申请涉及人源化M‑CSF小鼠。提供了包含编码人M‑CSF蛋白的核酸序列的经遗传修饰的小鼠。还提供了已经用人细胞诸如人造血细胞嫁接的包含编码人M‑CSF蛋白的核酸序列的经遗传修饰的小鼠及用于生成此类嫁接小鼠的方法。这些小鼠在许多应用中得到使用，诸如在为人免疫性疾病和病原体感染建模中；在调控例如在健康或患病状态中造血细胞发育和或活性的药剂的体内筛选中；在对造血细胞有毒性的药剂的体内筛选中；在针对毒性制剂对造血细胞的毒性影响提供保护、减轻、或反转毒性制剂对造血细胞的毒性影响的药剂的体内筛选中；在预测个体对疾病疗法的响应的来自个体的人造血细胞的体内筛选中，等等。

主权项：1.一种对候选药剂筛选在人源化巨噬细胞集落刺激因子M-CSF小鼠中调控人造血细胞功能中的活性的方法，所述方法包括：a使包含嫁接的人造血细胞的第一人源化M-CSF小鼠与候选药剂接触；并b比较所述第一人源化M-CSF小鼠的人造血细胞与在所述候选药剂缺失下的第二人源化M-CSF小鼠的嫁接的人造血细胞的功能，其中所述第一和第二人源化M-CSF小鼠对于小鼠免疫系统而言均是免疫受损的且均包含并入人源化M-CSF小鼠的基因组中的核酸序列，该序列编码人M-CSF蛋白且与小鼠M-CSF基因座处的小鼠M-CSF基因的内源启动子可操作连接，且其中所述第一人源化M-CSF小鼠中对人造血细胞功能的调控指示所述候选药剂调控造血细胞功能。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 再生元制药公司;耶鲁大学;生物医学研究院 人源化M-CSF小鼠

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