申请/专利权人：梅里特斯英国第二有限公司;海德堡大学

申请日：2019-01-17

公开（公告）日：2020-11-27

公开（公告）号：CN112004544A

主分类号：A61K35/76(20150101)

分类号：A61K35/76(20150101);A61P19/02(20060101);A61P29/00(20060101);C12N15/68(20060101)

优先权：["20180117 EP 18152133.7"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.02.05#实质审查的生效;2020.11.27#公开

摘要：本发明涉及用于基因疗法的重组的腺相关病毒rAAV病毒体，其中所述rAAV病毒体包含新型衣壳蛋白。具体地，本发明涉及此类病毒体在基因疗法中用于治疗关节炎疾病诸如类风湿性关节炎或其症状的用途，优选地通过关节内施用。

主权项：1.一种用于治疗或预防关节炎疾病或用于治疗或预防与关节炎疾病相关的症状的包含修饰的衣壳蛋白的重组的腺相关病毒rAAV病毒体，其中所述修饰的衣壳蛋白在所述蛋白质的C末端部分中包含氨基酸序列Z，所述氨基酸序列Z的残基暴露在所述衣壳蛋白的表面上。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 梅里特斯英国第二有限公司;海德堡大学 用于基因疗法的修饰的rAAV衣壳蛋白

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