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【发明公布】一种基于CRISPR的细胞核靶向药物递送系统_深圳市第二人民医院_201910590405.8 

申请/专利权人:深圳市第二人民医院

申请日:2019-07-02

公开(公告)日:2021-01-05

公开(公告)号:CN112168808A

主分类号:A61K9/51(20060101)

分类号:A61K9/51(20060101);A61K47/26(20060101);A61K47/42(20170101);A61K47/04(20060101);A61K31/704(20060101);A61P35/00(20060101)

优先权:

专利状态码:有效-授权

法律状态:2023.01.24#授权;2021.01.29#实质审查的生效;2021.01.05#公开

摘要:本发明提供一种基于CRISPR的细胞核靶向药物递送系统,其包括药物载运部分、CRISPR靶向部分、连接酶核苷酸序列和第一连接分子,其中,药物载运部分包括药物活性剂、纳米载体粒子、第二连接分子和包裹DNA,药物活性剂荷载在纳米载体粒子上,第二连接分子与纳米载体粒子连接,包裹DNA包裹药物活性剂,包裹DNA包含寡核苷酸序列,寡核苷酸序列在端粒酶存在下延伸以使包裹DNA形成发夹状结构;CRISPR靶向部分包括核酸酶缺陷型Cas9核苷酸序列dCas9、连接酶受体肽核苷酸序列和端粒sgRNA核苷酸序列。该药物递送系统可以高靶向性、高效率地向肿瘤部位进行药物递送,并且避免药物在递送过程中失去活性或者过早释放。

主权项:1.一种基于CRISPR的细胞核靶向药物递送系统,其特征在于,包括药物载运部分、CRISPR靶向部分、连接酶核苷酸序列和第一连接分子,其中,所述药物载运部分包括药物活性剂、纳米载体粒子、第二连接分子和包裹DNA,所述药物活性剂荷载在所述纳米载体粒子上,所述第二连接分子与所述纳米载体粒子连接,所述包裹DNA包裹所述药物活性剂,所述包裹DNA包含寡核苷酸序列,所述寡核苷酸序列在端粒酶存在下延伸以使所述包裹DNA形成发夹状结构;所述CRISPR靶向部分包括核酸酶缺陷型Cas9核苷酸序列dCas9、连接酶受体肽核苷酸序列和端粒sgRNA核苷酸序列;其中,当将所述药物载运部分、所述CRISPR靶向部分、所述连接酶核苷酸序列和所述第一连接分子导入细胞内时,所述CRISPR靶向部分表达dCas9蛋白、连接酶受体肽和端粒sgRNA,所述dCas9蛋白和所述连接酶受体肽形成融合蛋白,所述端粒sgRNA与所述融合蛋白形成dCas9-连接酶受体肽端粒sgRNA复合物;所述连接酶核苷酸序列表达连接酶,所述连接酶使所述第一连接分子与所述dCas9-连接酶受体肽端粒sgRNA复合物连接;所述第一连接分子与所述第二连接分子发生连接。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 深圳市第二人民医院 一种基于CRISPR的细胞核靶向药物递送系统

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