申请/专利权人：火箭制药有限公司

申请日：2019-04-29

公开（公告）日：2021-02-12

公开（公告）号：CN112368390A

主分类号：C12N15/86(20060101)

分类号：C12N15/86(20060101);C12N9/22(20060101);C12N15/85(20060101);C12N15/63(20060101)

优先权：["20180427 US 62/664,006"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.03.05#实质审查的生效;2021.02.12#公开

摘要：本公开总体上涉及用于治疗、预防、抑制或延迟中枢神经系统变性的组合物和方法。本公开涉及一种重组基因疗法载体，其包括PARK2、PINK1、DJ‑1、LRRK2、SCNA、c‑Rel、ATG7、VMAT2或GBA基因或其功能片段或变体。本公开还涉及用于治疗、预防、抑制或延迟中枢神经系统变性的基于CRISPRCas的基因编辑系统。

主权项：1.一种包括表达盒的重组基因疗法载体，所述表达盒包括对以下进行编码的转基因：E3泛素蛋白连接酶PARK2、PTEN诱导的推定激酶1PINK1、蛋白去糖化酶deglycaseDJ-1DJ-1、富亮氨酸重复激酶2LRRK2、α-突触核蛋白SCNA、原癌基因c-Relc-Rel、泛素样修饰剂活化酶ATG7、突触囊泡胺转运蛋白VMAT2或葡糖脑苷脂酶GBA，其中转基因多核苷酸与真核活性启动子序列可操作地连接。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 火箭制药有限公司 CNS变性的基因疗法

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