申请/专利权人:西莱克塔生物科技公司;美国政府卫生与公众服务部,国立卫生研究院
申请日:2019-07-16
公开(公告)日:2021-04-13
公开(公告)号:CN112654370A
主分类号:A61K48/00(20060101)
分类号:A61K48/00(20060101);C12N15/86(20060101);C12N15/864(20060101)
优先权:["20180716 US 62/698,528","20190428 US 62/839,761"]
专利状态码:在审-实质审查的生效
法律状态:2021.04.30#实质审查的生效;2021.04.13#公开
摘要:本文中提供了与编码甲基丙二酰‑CoA变位酶MUT的核酸以及相关载体例如AAV载体和Anc80载体有关的方法和组合物。还提供了用于施用与和免疫抑制剂偶联的合成纳米载体组合的病毒载体的方法,所述病毒载体包含编码与有机酸血症相关的酶的序列以及表达控制序列。
主权项:1.方法,其包括:向患有或怀疑患有有机酸血症的对象伴随施用病毒载体和与免疫抑制剂偶联的合成纳米载体,所述病毒载体例如AAV载体或Anc80载体,其中所述病毒载体包含编码与所述有机酸血症相关的酶的序列和一个或更多个表达控制序列。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 西莱克塔生物科技公司;美国政府卫生与公众服务部,国立卫生研究院 MMA构建体和载体的方法和组合物
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