申请/专利权人：中山大学

申请日：2021-01-14

公开（公告）日：2021-04-27

公开（公告）号：CN112708605A

主分类号：C12N9/22(20060101)

分类号：C12N9/22(20060101);C12N15/11(20060101);C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101)

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.05.14#实质审查的生效;2021.04.27#公开

摘要：本发明公开了一个Cas9蛋白拆分得到的蛋白组及其应用，本发明提供了Cas9拆分的方法，通过对Cas9进行拆分得到的蛋白肽段可通过内含肽等多种拼接方法，在靶细胞或器官内重新组装成具有功能活性的Cas9蛋白；本发明提供的拆分位点优于已报导位点，体内重组后的Cas9活性更高，脱靶率更低；由于拆分后的蛋白更小，受AAV等载体的运载量限制更小，载体的选择范围更多，应用范围更广，可有效提高基因编辑效率和安全性；单独存在的Cas9N或Cas9C不具有完整的功能，进一步通过调控Cas9N和Cas9C加入的时间先后顺序或调节Cas9N和Cas9C的比例，可起到调控Cas9蛋白功能的作用，对CRISPR的进一步应用具有重要的意义。

主权项：1.一个Cas9蛋白拆分得到的蛋白组，其特征在于，包括将Cas9蛋白的氨基酸序列从N端至C端的以下位点拆分而得到的位于N端的N端蛋白和位于C端的C端蛋白，所述位点为第994～995个氨基酸之间、第1005～1006个氨基酸之间、第1024～1025个氨基酸之间或第1032～1033个氨基酸之间；所述Cas9蛋白为1氨基酸序列如SEQIDNO.1所示的蛋白，或2氨基酸序列与SEQIDNO.1所示的氨基酸序列具有至少90％同源性，且蛋白具有靶向目的基因、结合目的基因、切割目的基因功能的蛋白。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 中山大学 一个Cas9蛋白拆分得到的蛋白组及其应用

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