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【发明公布】肌疾病治疗用药物组合物_国立大学法人东京医科齿科大学_202080025994.6 

申请/专利权人:国立大学法人东京医科齿科大学

申请日:2020-04-08

公开(公告)日:2021-11-19

公开(公告)号:CN113677374A

主分类号:A61K48/00(20060101)

分类号:A61K48/00(20060101);A61P3/10(20060101);A61P7/00(20060101);A61P9/00(20060101);A61P9/06(20060101);A61P21/00(20060101);A61P21/04(20060101);A61P25/28(20060101);A61P29/00(20060101);A61K47/56(20060101);C12N15/113(20060101);A61K31/713(20060101)

优先权:["20190408 JP 2019-073832"]

专利状态码:在审-实质审查的生效

法律状态:2022.04.22#实质审查的生效;2021.11.19#公开

摘要:本发明开发在骨骼肌和或心肌中显示优异的反义效果的核酸复合物、和以该核酸复合物作为有效成分的在骨骼肌、心肌等中发病的肌疾病的治疗或预防用的组合物。提供由第1核酸链和第2核酸链退火而成的双链核酸复合物,所述第1核酸链与目标基因的转录产物杂交,具有针对该转录产物的反义效果,所述第2核酸链包含与该第1核酸链互补的碱基序列,并且结合有胆固醇或其类似物。

主权项:1.一种双链核酸复合物,是用于在受检体的骨骼肌或心肌中抑制或增进目标基因的转录产物或翻译产物的表达量、或者阻碍目标基因的转录产物或翻译产物的功能的双链核酸复合物,所述双链核酸复合物包含第1核酸链和第2核酸链,所述第1核酸链包含能够与所述目标基因的转录产物的全部或一部分杂交的碱基序列,并且对所述转录产物具有反义效果,所述第2核酸链包含与所述第1核酸链互补的碱基序列,并且结合有胆固醇或其类似物,所述第1核酸链退火至所述第2核酸链。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 国立大学法人东京医科齿科大学 肌疾病治疗用药物组合物

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