申请/专利权人：菲特治疗公司

申请日：2016-11-04

公开（公告）日：2023-03-17

公开（公告）号：CN115806940A

主分类号：C12N5/10

分类号：C12N5/10;C07K19/00;C12N15/62;C12N9/22;C12N15/113;C12N5/0783;C12N5/078;C12N15/85;C12N15/90;A61K39/00;A61P35/00;A61P35/02

优先权：["20151104 US 62/251,032","20160516 US 62/337,258","20160725 US 62/366,503"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.04.04#实质审查的生效;2023.03.17#公开

摘要：本发明的发明名称为多能细胞的基因组工程改造。提供用于获得基因组经工程改造的iPSCs和衍生细胞的方法和组合物，其中在所选位点发生稳定的功能性基因组编辑。还提供衍生自基因组经工程改造的iPSCs的细胞群或克隆细胞系，其包含一种或多种外源多核苷酸的靶向整合和或一种或多种所选内源基因的插入缺失。

主权项：1.细胞或其群体，其中i所述细胞是诱导多能干细胞iPSC或从所述iPSC分化的iPSC衍生细胞；和ii所述细胞包含在内源T细胞受体TCR恒定区处的一种或多种外源多核苷酸，其中所述一种或多种外源多核苷酸中的至少一种编码嵌合抗体受体CAR，其中编码所述CAR的所述一种或多种外源多核苷酸在所述TCR的内源启动子的控制下被表达；并且其中所述内源TCR被敲除。

全文数据：

权利要求：

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