申请/专利权人：西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)

申请日：2018-04-19

公开（公告）日：2020-02-11

公开（公告）号：CN110785179A

主分类号：A61K35/28(20150101)

分类号：A61K35/28(20150101);A61K48/00(20060101);A61P37/04(20060101)

优先权：["20170421 US 62/488,249"]

专利状态码：失效-发明专利申请公布后的视为撤回

法律状态：2023.11.10#发明专利申请公布后的视为撤回;2020.03.06#实质审查的生效;2020.02.11#公开

摘要：本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁紊乱包括Wiskott‑Aldrich综合征WAS和X连锁血小板减少症XLT的系统和方法，所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解WAS或XLT的疗法中受益的受试者。该系统包含被配置用于共同递送以修饰内源性WAS基因座的载体供体构建体和核酸酶。

主权项：1.一种用于Wiskott-Aldrich综合征WAS基因的同源介导的修复HDR的核酸，所述核酸包含：编码WAS基因的第一序列；编码一个或多个向导RNA切割位点的第二序列；以及编码一个或多个核酸酶结合位点的第三序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所) Wiskott-Aldrich综合征和X连锁血小板减少症中的治疗性基因组编辑

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