申请/专利权人：美国杰特贝林生物制品有限公司

申请日：2019-12-23

公开（公告）日：2021-10-19

公开（公告）号：CN113518825A

主分类号：C12N15/867(20060101)

分类号：C12N15/867(20060101);C12N5/10(20060101);C12N15/113(20100101);A61K48/00(20060101);A61K35/28(20150101);A61P17/00(20060101);A61P37/08(20060101);A61P37/02(20060101);A61P31/00(20060101);A61P7/04(20060101)

优先权：["20181223 US 62/784,508"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2022.01.07#实质审查的生效;2021.10.19#公开

摘要：本公开提供表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗HPRTRNAi的核酸序列，以及编码Wiskott‑Aldrich综合征蛋白的核酸序列。在一些实施方案中，所述表达载体是自我失活的慢病毒载体。在一些实施方案中，Wiskott‑Aldrich综合征蛋白用于减轻与Wiskott‑Aldrich综合征相关的病理。

主权项：1.一种表达载体，其包含可操作地连接至第一核酸序列的第一表达控制序列，所述第一核酸序列编码用于敲低HPRT的shRNA；以及可操作地连接至第二核酸序列的第二表达控制序列，所述第二核酸序列编码Wiskott-Aldrich综合征蛋白。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 美国杰特贝林生物制品有限公司 WISKOTT-ALDRICH综合征的造血干细胞基因疗法

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD