申请/专利权人：加利福尼亚大学董事会

申请日：2020-11-10

公开（公告）日：2022-08-26

公开（公告）号：CN114945674A

主分类号：C12N15/867

分类号：C12N15/867;C12N15/86;C12N15/87

优先权：["20191111 US 62/933,875"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2022.11.29#实质审查的生效;2022.08.26#公开

摘要：在某些实施方案中，提供了用于治疗Wiskott‑Aldrich综合征WAS的慢病毒载体。在某些实施方案中，所述载体包含有包含以下的表达盒：包含WAS基因的内源启动子的有效片段的核酸构建体，其中所述启动子具有600bp的最大长度并且含有HS1pro序列；和编码所述Wiskott‑Aldrich综合征蛋白WASp的核酸，所述核酸可操作地连接至WAS基因的内源启动子的有效片段。

主权项：1.一种用于治疗Wiskott-Aldrich综合征WAS的重组慢病毒载体LV，所述载体包含：表达盒，其包含：编码WAS基因的内源启动子的有效片段的核酸，其中所述启动子具有600bp的最大长度并且含有HS1pro序列SEQIDNO:1；和编码Wiskott-Aldrich综合征蛋白WASp的核酸，所述核酸可操作地连接至所述WAS基因的内源启动子的有效片段。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 加利福尼亚大学董事会 造血干细胞中治疗WISKOTT-ALDRICH综合征(WAS)的慢病毒载体

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