申请/专利权人：广州瑞风生物科技有限公司

申请日：2021-08-03

公开（公告）日：2023-02-17

公开（公告）号：CN115704023A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N15/63;A61P27/02;A61P27/16

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.03.07#实质审查的生效;2023.02.17#公开

摘要：本发明提供了靶向USH2A基因pre‑mRNA的gRNA、递送系统和CRISPR‑Cas系统，属于基因工程技术领域。所述gRNA的靶向结构域与USH2A基因pre‑mRNA序列互补，所述gRNA通过与USH2A基因pre‑mRNA结合而使外显子13被剪接跳跃。本发明提供的靶向USH2A基因pre‑mRNA的gRNA诱导外显子13剪接跳跃同时，采用CRISPR‑Cas系统进行基因编辑，结合靶向USH2A的gRNA、Cas13核酸酶和hnRNPA1元件，高效诱导USH2Apre‑mRNA的外显子13剪接跳跃，且不会诱导外显子12的跳跃；从而治疗USH2A外显子13的错义、移码、终止密码、无义、同义突变等引起USH2A蛋白功能异常的眼部和耳部疾病，具有高效率以及低脱靶风险的特点，增加安全性，降低治疗频次。本发明的Cas13核酸酶介导的基因沉默不会改变基因组DNA，因此更安全且具有更优异的效率。

主权项：1.一种靶向USH2A基因pre-mRNA的gRNA，其特征在于，该gRNA的靶向结构域与USH2A基因pre-mRNA序列互补，所述gRNA通过与USH2A基因pre-mRNA结合而使外显子13被剪接跳跃。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 广州瑞风生物科技有限公司 靶向USH2A基因pre-mRNA的gRNA、递送系统和CRISPR-Cas系统

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