申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人

申请日：2021-07-26

公开（公告）日：2023-06-06

公开（公告）号：CN116234905A

主分类号：C12N15/11

分类号：C12N15/11

优先权：["20200727 US 63/056985"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.08.18#实质审查的生效;2023.06.06#公开

摘要：本文提供了包含诱导型基因表达系统的核酸分子、载体和重组AAV。所述系统包括：转基因，其编码与包含启动子的表达控制序列可操作地连接的基因产物；激活结构域，其包含犬科动物或猫科动物反式激活结构域和犬科动物或猫科动物FKBP12‑雷帕霉素相关蛋白FRAP的FKBP12‑雷帕霉素结合FRB结构域；DNA结合结构域，其包含锌指同源结构域ZFHD和一个、两个或三个FK506结合蛋白结构域FKBP亚基基因；和至少8个拷贝的ZFHD结合位点8XZFHD，随后是最小IL2启动子。有效量的雷帕霉素或雷帕霉素类似物的存在诱导所述转基因在宿主细胞中表达。

主权项：1.一种包含诱导型基因表达系统的核酸分子，所述系统包含：a转基因，其编码可操作地连接至包含启动子的表达控制序列的基因产物；b激活结构域，其包含犬科动物或猫科动物反式激活结构域和犬科动物或猫科动物FKBP12-雷帕霉素相关蛋白FRAP的FKBP12-雷帕霉素结合FRB结构域；cDNA结合结构域，其包含锌指同源结构域ZFHD和一个、两个或三个FK506结合蛋白结构域FKBP亚基基因；以及d至少一个拷贝的ZFHD结合位点，随后是最小IL2启动子，其中有效量的雷帕霉素或雷帕霉素类似物的存在诱导所述转基因在宿主细胞中表达。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 用于基因治疗应用的犬科动物和猫科动物诱导型表达构建体

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