申请/专利权人：中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司

申请日：2021-07-29

公开（公告）日：2023-07-25

公开（公告）号：CN116490216A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00

优先权：["20200731 CN PCT/CN2020/106200"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.08.11#实质审查的生效;2023.07.25#公开

摘要：本文提供了与a和b的组合相关的方法和组合物：a增加SMN2基因或蛋白表达的试剂和b增加功能性SMN2mRNA和SMN蛋白产生的SMN2mRNA剪接或稳定性调节剂，以及它们在治疗SMA和相关病症或疾病中的用途。在某些实施方式中，这些方法涉及使用SMN2saRNA和SMN2mRNA调节剂来减轻减少SMA的症状。

主权项：1.一种药物组合物，其包含下述的组合：a一种或多种增加SMN2基因或蛋白表达的试剂，和b一种或多种通过调节SMN2mRNA剪接或稳定性来增加功能性SMN蛋白产生的试剂SMN2mRNA调节剂。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司 SARNA和MRNA调节剂联合治疗SMA

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