申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2022-03-03

公开（公告）日：2023-10-27

公开（公告）号：CN116964204A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210304 US 63/156,476","20220210 US 63/308,668"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.03.12#实质审查的生效;2023.10.27#公开

摘要：本发明涉及靶向血管生成素样3ANGPTL3基因的RNAi药剂，例如双链RNAdsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制ANGPTL3基因的表达的方法，并且涉及预防和治疗ANGPTL3相关病症，例如脂质代谢紊乱，如高脂血症或高甘油三酯血症的方法。

主权项：1.一种用于抑制细胞中的血管生成素样3ANGPTL3的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码ANGPTL3的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表2-3和7-8中的任一个中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 血管生成素样3（ANGPTL3）iRNA组合物以及其使用方法

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