申请/专利权人：IONIS制药公司

申请日：2020-03-27

公开（公告）日：2023-10-27

公开（公告）号：CN113728104B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20190329 US 62/826,521","20190723 US 62/877,765"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.10.27#授权;2022.04.19#实质审查的生效;2021.11.30#公开

摘要：提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3AUBE3A的内源性反义转录物UBE3A‑ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经遗传性病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括发育迟缓、运动失调、言语障碍、睡眠问题、癫痫发作和EEG异常。此类神经遗传性病症包括安格尔曼氏综合征。

主权项：1.一种根据以下化学结构的修饰的寡核苷酸： SEQIDNO:2873，或其盐。

全文数据：

权利要求：

百度查询： IONIS制药公司 用于调节UBE3A-ATS的化合物和方法

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