申请/专利权人：箭头药业股份有限公司

申请日：2018-09-13

公开（公告）日：2023-11-21

公开（公告）号：CN111343994B

主分类号：A61K31/7088

分类号：A61K31/7088;A61K31/7105;A61K31/7115;A61K48/00;A61P3/00;A61P3/06

优先权：["20170914 US 62/558,819","20171109 US 62/583,919","20180402 US 62/651,284","20180707 US 62/694,976"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.11.21#授权;2020.10.13#实质审查的生效;2020.06.26#公开

摘要：本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。

主权项：1.一种用于抑制ANGPTL3基因表达的RNAi剂，其包含：反义链，其由以下的修饰核苷酸序列5′→3′组成：usAfscsUfgAfuCfaAfaUfaUfgUfuGfaGfscSEQIDNO:2；和有义链，其由以下的序列5′→3′组成：NAG37sinvAbsgcucaacaUfAfUfuugaucaguasinvAbSEQIDNO:300；其中a是2′-O-甲基腺苷，c是2′-O-甲基胞苷，g是2′-O-甲基鸟苷，u是2′-O-甲基尿苷，Af是2′-氟腺苷，Cf是2′-氟胞苷，Gf是2′-氟鸟苷，Uf是2′-氟尿苷，s是硫代磷酸酯连键，invAb是倒置的脱碱基脱氧核糖残基，和NAG37s具有以下化学结构：

全文数据：

权利要求：

百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制血管生成素-样3 (ANGPTL3)的表达的RNAi剂和组合物以及使用方法

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