申请/专利权人：成都先衍生物技术有限公司

申请日：2023-05-19

公开（公告）日：2024-01-26

公开（公告）号：CN117448322A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K47/54;A61K47/65;A61K31/713;A61P9/12

优先权：["20220520 CN 2022105433140"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.02.13#实质审查的生效;2024.01.26#公开

摘要：本发明提供了一种靶向AGT基因表达的siRNA，属于生物医药技术领域。本发明具体提供了一种用于抑制AGT基因表达的siRNA和siRNA缀合物，所述siRNA包括正义链和反义链；其中，所述反义链包含与SEQIDNO:2～SEQIDNO:70或SEQIDNO:256～SEQIDNO:260中任一所示的核苷酸序列差异不多于4个核苷酸的至少17个连续核苷酸；所述反义链长度为17～30个核苷酸；所述正义链长度为17～30个核苷酸，且与反义链至少部分互补。本发明提供的siRNA和siRNA缀合物具有良好的稳定性、出色的AGT基因抑制活性、令人满意的细胞毒性和免疫刺激性，并且能够在动物水平显著降低AGT蛋白浓度，从源头上抑制RAS途径，用于治疗预防由于RAS途径导致的相关疾病，如高血压，也包括顽固性高血压和不可控高血压。

主权项：1.一种用于抑制AGT基因表达的siRNA，其特征在于：所述siRNA包括正义链和反义链；其中，所述反义链包含与SEQIDNO:2～SEQIDNO:70或SEQIDNO:256～SEQIDNO:260中任一所示的核苷酸序列差异不多于4个核苷酸的至少17个连续核苷酸；所述反义链长度为17～30个核苷酸；所述正义链长度为17～30个核苷酸，且与反义链至少部分互补。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 成都先衍生物技术有限公司 一种靶向AGT基因表达的siRNA

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