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【发明公布】GalNAc单体和GalNAc寡核苷酸缀合物_莱尔纳生物制药私人有限公司_202280055652.8 

申请/专利权人:莱尔纳生物制药私人有限公司

申请日:2022-08-08

公开(公告)日:2024-04-09

公开(公告)号:CN117858883A

主分类号:C07H15/04

分类号:C07H15/04;C07H15/203;C07H19/06;C07H21/02;C07H21/04;A61K47/54;C12N15/11

优先权:["20210809 GB 2111456.6"]

专利状态码:在审-公开

法律状态:2024.04.09#公开

摘要:GalNAc单体和使用所述GalNAc单体制备的GalNAc寡核苷酸缀合物,例如,携带GalNAc的核酸,例如可用于调节靶基因表达的sa‑RNAs和siRNAs。

主权项:1.一种式3所示化合物: 或其药学上可接受的盐;其中R1是O-PNC1-4烷基2OCH2CH2CN、OH、连接寡核苷酸的亚磷酰胺键、或通过琥珀酸、二甘醇或氢醌-O,O’-二乙酸键连接的聚苯乙烯珠或长链烷基胺控孔玻璃LCAA-CPG;R2是H或保护基团;R4是H、OH、OC1-4烷基或卤素;L为-W-Yk-W-X-;k是0到5;每个W独立地为L1或L2;每个L1是CH2n,其中n独立地为1至25;每个L2是CH2CH2HetCH2CH2m,其中m独立地为1-24,并且Het独立地为杂原子;X是键、Het、-CH2-、-CO-、*O-CH2-CO、*-HetCH2C≡C-或*-CH2C≡C-,其中*如果存在表示与W的连接点;和每个Y独立地为CONZ、O-CH2-CONZ、NZCO、SO2NZ、O-H2SO2NZ或NZSO2,其中Z为H、C1-4烷基或保护基;并且其中GalNAc可以被保护,也可以未被保护。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 莱尔纳生物制药私人有限公司 GalNAc单体和GalNAc寡核苷酸缀合物

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