申请/专利权人：上海本导基因技术有限公司

申请日：2022-01-06

公开（公告）日：2024-04-19

公开（公告）号：CN114410687B

主分类号：C12N15/867

分类号：C12N15/867;C12N15/12;C12N15/55;A61K38/42;A61K48/00;A61P7/06

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.19#授权;2022.05.20#实质审查的生效;2022.04.29#公开

摘要：本发明公开了一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体；包含：a、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；b、beta珠蛋白的基因序列，该基因序列如SEQIDNO.3所示；c、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；d、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列；e、来自泡沫病毒Foamyvirus的绝缘子序列。与现有技术相比，本发明对载体结构进行了优化，发现对Beta珠蛋白基因HBB的2号内含子优化后，既可以在一定程度提高基因的表达，又可以大幅度提高病毒包装产量，使其临床使用和产业化成为可能。

主权项：1.一种包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，所述表达盒包含：a、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；所述微型基因座调控元件的序列如SEQIDNO.1所示；b、beta珠蛋白的基因序列，所述beta珠蛋白的基因序列如SEQIDNO.2所示；c、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；d、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列；e、来自泡沫病毒Foamyvirus的绝缘子序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海本导基因技术有限公司 一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体

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