申请/专利权人：上海贝斯昂科生物科技有限公司;珠海贝斯昂科科技有限责任公司

申请日：2024-01-15

公开（公告）日：2024-04-26

公开（公告）号：CN117568313B

主分类号：C12N9/22

分类号：C12N9/22;C12N9/78;C07K19/00;C12N15/113;A61K48/00;A61P3/06;A61P9/12;A61P9/10;A61P9/00;C12N15/88

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.26#授权;2024.03.08#实质审查的生效;2024.02.20#公开

摘要：本发明涉及基因治疗药物领域，特别是涉及一种基因编辑组合物及其用途。本发明的基因编辑组合物包含：1）碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2）向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段的核苷酸序列如SEQIDNo.1‑71任一所示。本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因，并可以在体内实现Apoa蛋白的部分或完全敲除。此外，本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因的同时，没有发现脱靶效应，具备基因治疗的安全性。

主权项：1.一种基因编辑组合物，其特征在于，所述基因编辑组合物包含：1）碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2）向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段包含A）核苷酸序列如SEQIDNO:4、SEQIDNO:7、SEQIDNO:8、SEQIDNO:21、SEQIDNO:27、SEQIDNO:37、SEQIDNO:38、SEQIDNO:40、SEQIDNO:45、SEQIDNO:47、SEQIDNO:49、SEQIDNO:52、SEQIDNO:54、SEQIDNO:56、SEQIDNO:57、SEQIDNO:58任一项或多项所示的核酸分子，其碱基编辑器融合蛋白为胞嘧啶碱基编辑器融合蛋白；B）核苷酸序列如SEQIDNO:57、SEQIDNO:58、SEQIDNO:63、SEQIDNO:66、SEQIDNO:67、SEQIDNO:68、SEQIDNO:69、SEQIDNO:71任一项或多项所示的核酸分子，其碱基编辑器融合蛋白为腺嘌呤碱基编辑器融合蛋白。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海贝斯昂科生物科技有限公司;珠海贝斯昂科科技有限责任公司 基因编辑组合物及其用途

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD