申请/专利权人：俄勒冈健康与科学大学

申请日：2018-10-09

公开（公告）日：2024-04-26

公开（公告）号：CN111629786B

主分类号：C12N15/11

分类号：C12N15/11;C12N9/78;C12N15/62;C12N15/864;A61P25/00;A61P23/00

优先权：["20171006 US 62/569,376"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.26#授权;2020.10.27#实质审查的生效;2020.09.04#公开

摘要：提供了用于编辑内源RNA分子的组合物和方法。

主权项：1.一种用于编辑细胞中内源RNA的靶标序列的方法，所述方法包括向所述细胞递送向导RNA或编码向导RNA的核酸分子，其中所述向导RNA包含内源人作用于RNA的腺苷脱氨酶ADAR特异性识别的序列和或结构，其中所述向导RNA与所述内源RNA中的所述靶标序列特异性杂交，并且在待编辑的核苷酸处包含错配，以及其中所述内源RNA是甲基CpG结合蛋白2MECP2RNA。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 俄勒冈健康与科学大学 用于编辑RNA的组合物和方法

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