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申请/专利权人：辉大(上海)生物科技有限公司;辉大基因治疗(新加坡)私人有限公司
申请日：2020-02-28
公开（公告）日：2024-04-30
公开（公告）号：CN116590257B
主分类号：C12N9/22
分类号：C12N9/22;C12N15/113;C12N15/10
优先权：
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.04.30#授权;2024.01.05#专利申请权的转移;2023.09.01#实质审查的生效;2023.08.15#公开
摘要：本申请提供了一种新型CRISPRCas组合物及其用于靶向核酸的用途。特别地，提供了非天然存在的或工程化的靶向RNA的系统，所述系统包含新型靶向RNA的Cas13e或Cas13f效应蛋白，以及至少一种靶向核酸组分，如指导RNAgRNA或crRNA。所述新型Cas效应蛋白是已知Cas效应蛋白中最小的一种，大小为约800个氨基酸，并因此特别适合使用小容量载体如AAV载体进行递送。
主权项：1.一种CRISPR-Cas复合物，所述CRISPR-Cas复合物包含：1RNA指导序列，其包含能够与靶RNA杂交的间隔序列以及在所述间隔序列的3'的同向重复序列，其中所述同向重复序列由SEQIDNO:10编码；和2Cas，其氨基酸序列如SEQIDNO:3所示；其中所述Cas能够i与所述RNA指导序列结合，并且ii靶向所述靶RNA，条件是当所述CRISPR-Cas复合物包含所述Cas时，所述间隔序列与天然存在的噬菌体核酸不是100％互补。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 辉大(上海)生物科技有限公司;辉大基因治疗(新加坡)私人有限公司 VI-E型和VI-F型CRISPR-Cas系统及其用途
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