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申请/专利权人：广州派真生物技术有限公司
申请日：2023-07-21
公开（公告）日：2024-05-03
公开（公告）号：CN117964715A
主分类号：C07K14/015
分类号：C07K14/015;C07K19/00;C12N7/01;C12N15/35;C12N15/62;C12N15/864;A61K48/00;A61P21/00;C12R1/93
优先权：
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.05.21#实质审查的生效;2024.05.03#公开
摘要：本发明属于生物技术领域，公开了一种腺相关病毒突变体及其应用。本发明提供了一种腺相关病毒衣壳蛋白突变体，其氨基酸序列为如SEQIDNo.10所示。本发明基于RGD基序进行多肽组合库设计的策略，配合定向筛选的方法，通过单次筛选过程就能发掘出有效的AAV变体，筛选精度高。获得了具有肌肉特异性的AAV突变体，在肌肉组织中效果良好，并且肝嗜性低，特异性良好。本发明为肌肉疾病的基因治疗提供更多有用、可选的载体工具，具有巨大的临床价值和商业应用场景。
主权项：1.一种腺相关病毒衣壳蛋白突变体，其特征在于，其氨基酸序列为如SEQIDNo.10所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 广州派真生物技术有限公司 腺相关病毒突变体及其应用
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