申请/专利权人：英斯梅德股份有限公司

申请日：2022-08-05

公开（公告）日：2024-05-07

公开（公告）号：CN117999102A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;C12N15/86;A61K38/17;A61P21/00;C07K14/47

优先权：["20210805 US 63/229,936","20210901 US 63/239,881"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.05.07#公开

摘要：本发明提供了包括AAV颗粒的鞘内组合物和其用于治疗单基因肌肉病症，如抗肌萎缩蛋白病，包含杜兴氏肌肉萎缩症Duchennemusculardystrophy的用途。

主权项：1.一种鞘内组合物，其包括有效量的腺相关病毒AAV颗粒和药学上可接受的载剂，其中所述AAV颗粒包括使载体基因组衣壳化的衣壳，其中所述载体基因组从5'至3'包括：5'反向末端重复序列ITR；启动子；SV40内含子；微抗肌萎缩蛋白μDys转基因；SV40polyA尾；以及3'ITR，其中与静脉内组合物中的使μDys转基因衣壳化的有效量的AAV颗粒相比，所述有效量的所述AAV颗粒包括约90％或更少的载体基因组。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 英斯梅德股份有限公司 腺相关病毒颗粒和其使用方法

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