申请/专利权人：上海苹谱医疗科技有限公司

申请日：2019-05-16

公开（公告）日：2024-05-10

公开（公告）号：CN114703142B

主分类号：C12N5/10

分类号：C12N5/10;C12N5/071;C12N15/85;C12N15/90;C12N15/113;C12N15/12;A61K35/545;A61P7/04

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.05.10#授权;2022.07.22#实质审查的生效;2022.07.05#公开

摘要：本发明涉及一种多潜能干细胞，能定向分化为内皮祖细胞。本发明还涉及该多潜能干细胞的构建方法，及其在制药上的用途。本发明要求保护的基本技术方案是：一种人诱导多潜能干细胞，其特征在于F8基因B区编码序列中突变位点附近被框内缺失，或者整个B区编码序列被靶向缺失。本发明克服F8基因表达异常的方法，是提供一种修饰过的人诱导多潜能干细胞，其中非正常表达的F8基因B区编码序列中的突变位点附近序列被框内缺失或整个B区编码序列被靶向缺失。该人诱导多潜能干细胞的获得方法中，不需要构建供体载体，只需要直接合成ssODN即可，技术上实现相对容易，不会添加任何筛选基因，且效率较高。

主权项：1.一种构建人诱导多潜能干细胞的方法，其特征在于，通过CRISPRCas9与ssODN对来源于血友病A病人的iPSCs进行核转，获得整个B区编码序列靶向缺失的iPSCs；所述血友病A病人的iPSCs是通过诱导所述病人尿液细胞获得的；所述靶向缺失为B区编码序列原位靶向缺失；所述ssODN的序列为SEQIDNO.20；sgRNA的序列为SEQIDNO.14-SEQIDNO.15。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海苹谱医疗科技有限公司 一种人诱导多潜能干细胞、构建方法及其用途

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