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申请/专利权人：四川至善唯新生物科技有限公司
申请日：2024-04-12
公开（公告）日：2024-05-17
公开（公告）号：CN118045206A
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;A61K39/395;A61K38/17;A61K31/519;A61P21/00
优先权：
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.04#实质审查的生效;2024.05.17#公开
摘要：本发明涉及一种治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物及其用途，属于基因治疗领域。所述药物组合物包括治疗脊髓型肌肉萎缩症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的表达载体和治疗脊髓型肌肉萎缩的小分子化合物，以及CD4单克隆抗体（Anti‑mouseCD4‑InVivo,anti‑CD4），所述表达载体包括编码运动神经元存活基因1（SMN1）蛋白的核苷酸或SMN1蛋白变异的核苷酸，用于治疗脊髓型肌肉萎缩。
主权项：1.一种用于治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物，其特征在于，包含rAAV载体、小分子化合物RG7916和CD4单克隆抗体，所述rAAV载体含有编码运动神经元存活基因1（SMN1）蛋白的核苷酸或SMN1蛋白变异的核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 四川至善唯新生物科技有限公司 一种治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物及其用途
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皖公网安备 34010402703815号