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申请/专利权人：香港城市大学
申请日：2023-10-27
公开（公告）日：2024-05-14
公开（公告）号：CN118028368A
主分类号：C12N15/86
分类号：C12N15/86;A61K48/00;A61K38/46;A61P43/00
优先权：["20221111 US 17/985,765"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.05.14#公开
摘要：公开了新的5’非翻译区UTR靶向基因敲入KI组合物和使用方法。基因KI组合物和方法采用了不依赖于同源性的靶向整合HITI介导的将野生型编码序列CDS插入到野生型基因突变变体的翻译起始元件上游的5’UTR中。与其他基因治疗方法相比，5’UTR靶向基因KI治疗组合物和方法提供了更安全且更有效的基因插入。
主权项：1.一种用于体外编辑细胞基因组的方法，所述方法包括使所述细胞与包含核酸酶和编码敲入盒的外源核酸的组合物接触，所述敲入盒包含野生型基因的编码序列以及用于表达所述野生型基因的翻译起始和终止元件，其中所述核酸酶引起编码所述野生型基因突变变体的内源核酸的5'端非编码区5’UTR内的断裂，其中所述内源核酸在5’至3’方向上编码5’UTR、用于表达所述野生型基因突变变体的翻译起始元件、以及所述野生型基因的突变变体的编码序列，其中所述编码敲入盒的外源核酸通过不依赖于同源性的靶向整合被整合至由所述内源核酸编码的翻译起始元件上游5’的内源核酸的5’UTR中。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 香港城市大学 靶向5’UTR的不依赖于突变的基因敲入治疗
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