申请/专利权人：上海市第一人民医院

申请日：2018-11-01

公开（公告）日：2020-05-08

公开（公告）号：CN111118017A

主分类号：C12N15/12(20060101)

分类号：C12N15/12(20060101);C12N15/864(20060101);C12N5/10(20060101);A61K48/00(20060101);A61K38/17(20060101);A61P27/02(20060101);A61P9/10(20060101)

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.10.03#授权;2020.06.02#实质审查的生效;2020.05.08#公开

摘要：本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地，本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物如人细胞尤其是感光细胞中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒，并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RPE65编码序列SEQIDNO.:1的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物尤其是人细胞内表达，能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。

主权项：1.一种核苷酸序列，其特征在于，所述核苷酸序列编码RPE65蛋白，且所述核苷酸序列选自下组：a所述核苷酸序列如SEQIDNO.:1所示；和b所述核苷酸序列与SEQIDNO.:1所示的核苷酸序列有≥95％相同性，优选地≥98％，更优选地≥99％；c与a或b所述的核苷酸序列互补的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

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