申请/专利权人：浙江瀚维科技有限责任公司

申请日：2023-04-26

公开（公告）日：2023-09-19

公开（公告）号：CN116763923A

主分类号：A61K45/00

分类号：A61K45/00;A61K31/4152;A61P21/00;A61P25/16;A61P25/20;A61P25/28

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.10.10#实质审查的生效;2023.09.19#公开

摘要：本发明涉及TDP1和Eltrombopag在治疗强直性肌营养不良2型的中的应用。本发明利用果蝇模型鉴定出TDP1敲低能够有效拯救CCTG重复果蝇模型的神经变性，减少色素生成阻滞、细胞死亡和小眼融合，并改善运动缺陷，同时利用小分子进行体外筛选，发现Eltrombopag可作为TDP1抑制剂，可以显著减轻疾病细胞毒性。本发明为强直性肌营养不良2型的CCTG重复以扩增疾病提供了新的作用靶点和药效物质，扩宽了Eltrombopag在医药上的用途。本发明在为强直性肌营养不良2型的CCTG重复扩增疾病治疗提供了一种具有临床应用前景的新型药物。

主权项：1.TDP1在作为强直性肌营养不良2型治疗靶点中的应用。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 浙江瀚维科技有限责任公司 TDP1和Eltrombopag在治疗强直性肌营养不良2型中的应用

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD