申请/专利权人：武田药品工业株式会社

申请日：2016-11-11

公开（公告）日：2023-10-27

公开（公告）号：CN116949052A

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/37;A61P7/04

优先权：["20151113 US 62/255,317"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.11.14#实质审查的生效;2023.10.27#公开

摘要：除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。

主权项：1.一种包含与CS01-FL-NASEQIDNO:13具有至少95％同一性的核苷酸序列的多核苷酸，其中所述多核苷酸编码因子VIII多肽。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 武田药品工业株式会社 用于血友病A的基因治疗的具有增加的表达的编码重组FVIII变体的病毒载体

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