申请/专利权人：广东工业大学

申请日：2022-10-21

公开（公告）日：2024-04-23

公开（公告）号：CN117917428A

主分类号：C07K14/015

分类号：C07K14/015;C12N15/56;C12N15/864;A61K38/47;A61K48/00;A61P3/00

优先权：

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.23#公开

摘要：本发明涉及生物医学技术领域，具体而言，涉及一种用于治疗法布雷病的重组腺相关病毒颗粒，其为AAV28血清型腺相关病毒，且含有GLA基因的表达构建体，所述表达构建体由肝特异性启动子驱动表达。该重组腺相关病毒颗粒用于哺乳动物的法布雷病治疗时，动物体内α‑GalA活性显著增加，并且在关键组织中底物浓度基本正常化，没有明显的不利影响。

主权项：1.重组腺相关病毒颗粒，其为AAV28血清型腺相关病毒，且含有GLA基因的表达构建体，所述表达构建体由肝特异性启动子驱动表达。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 广东工业大学 用于治疗法布雷病的重组腺相关病毒颗粒

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