申请/专利权人：阿德夫拉姆生物技术股份有限公司

申请日：2017-06-16

公开（公告）日：2024-02-09

公开（公告）号：CN117531025A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;A61K38/17;A61K9/10;A61K35/761;C07K14/005;A61M5/178;C12N15/86;A61P27/02;A61P9/10

优先权：["20160616 US 62/351,234"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.03.01#实质审查的生效;2024.02.09#公开

摘要：本公开提供了用于通过玻璃体内施用适于基因疗法的药物组合物在受试者中治疗年龄相关的黄斑变性AMD的药物组合物及其方法，所述药物组合物包含具有编码阿柏西普的核酸序列的载体。

主权项：1.药物组合物在制备用于治疗眼部病况或疾病的药物中的用途，所述治疗包括通过玻璃体内注射向有需要的灵长类受试者的眼部施用单位剂量的所述药物组合物，其中所述药物组合物包含：arAAV2变体，所述rAAV2变体包含插入衣壳蛋白VP1的位置587和588之间的氨基酸序列LGETTRP，以及编码多肽的核酸序列，所述多肽包含与阿柏西普具有至少95％同源性的序列，以及b药学上可接受的赋形剂。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿德夫拉姆生物技术股份有限公司 使用AAV2变体和阿柏西普治疗AMD

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