申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人

申请日：2022-04-27

公开（公告）日：2024-03-12

公开（公告）号：CN117693592A

主分类号：C12N15/86

分类号：C12N15/86

优先权：["20210427 US 63/180603","20210909 US 63/242474","20210914 US 63/244205","20220121 US 63/301933","20220415 US 63/331385"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.10#实质审查的生效;2024.03.12#公开

摘要：本公开提供了用于治疗遗传性疾患的双载体系统。所述系统包括：a基因编辑载体，其包含表达盒，所述表达盒包含编码核酸酶的核酸序列和指导所述核酸酶在包含PCSK9基因的靶细胞中的表达的调控序列；以及b供体载体，其包含编码用于从PCSK9基因座表达的外源产物的核酸序列，其中插入的核酸序列不编码PCSK9，其中所述系统还包含指导所述核酸酶特异性靶向天然PCSK9基因座的序列；并且其中所述靶细胞中的天然PCSK9用所述双载体系统给药后任选地被消除或减少。

主权项：1.一种用于治疗遗传性疾患的系统，所述系统包括：a基因编辑载体，其包含编码靶向PCSK9基因的核酸酶的核酸序列；和b供体载体，其包含转基因盒，所述转基因盒包含编码转基因的核酸序列和指导所述转基因在靶细胞中的表达的调控序列，所述供体载体进一步包含所述转基因盒的5′和3′的同源定向重组HDR臂，其中所述转基因不是PCSK9。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 用于治疗遗传性疾患的体内核酸酶介导的基因靶向的组合物和方法

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD