申请/专利权人：阿斯特拉斯基因治疗公司

申请日：2022-05-24

公开（公告）日：2024-03-26

公开（公告）号：CN117769441A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;A61K45/06;A61K38/17;A61P21/00;A61P11/00

优先权：["20210524 US 63/192,279","20210917 US 63/245,611"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.26#公开

摘要：本发明提供了用于治疗与神经肌肉病症相关的共病性胆汁淤积性肝功能障碍例如，胆汁淤积和高胆红素血症的方法。在某些实施方案中，本发明提供了用于评估患有X连锁肌微管性肌病XLMTM的受试者对与抗胆汁淤积剂的组合疗法的准备度的方法。

主权项：1.一种治疗有需要的人患者的X连锁肌微管性肌病XLMTM的方法，所述方法包括向所述患者施用i治疗有效量的包含编码肌微管素1MTM1的转基因的病毒载体和ii抗胆汁淤积剂，其中所述抗胆汁淤积剂以在向所述患者施用所述病毒载体的约六周内开始的一个或多个剂量向所述患者施用。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿斯特拉斯基因治疗公司 用于改善治疗X连锁肌微管性肌病的组合物和方法

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