申请/专利权人：苏州科锐迈德生物医药科技有限公司

申请日：2022-10-14

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN117887767A

主分类号：C12N15/88

分类号：C12N15/88;C07D233/61;C07C229/12;C07D295/13;C07D233/64

优先权：

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.16#公开

摘要：本发明涉及一种阳离子脂质及包含其的脂质载体、核酸脂质纳米颗粒组合物在细胞转染中的应用及其方法。具体而言，该脂质载体或核酸脂质纳米颗粒组合物中的阳离子脂质选自式I化合物或式II化合物，转染方法的具体步骤为：使脂质载体负载核酸，形成核酸脂质纳米颗粒组合物，随后加入至干细胞或免疫细胞中进行孵育、培养。该方法通过改变核酸脂质纳米颗粒组合物的成分及组成，有效提升了核酸在干细胞和免疫细胞中的转染效率，且表现出很高的生物安全性，除此之外该转染条件温和，操作简单，易于放大，适于推广应用。

主权项：1.一种阳离子脂质或包含其的脂质载体或核酸脂质纳米颗粒组合物在干细胞或免疫细胞转染中的应用，其特征在于，所述阳离子脂质为式I化合物或式II化合物中的一种或多种的组合，或者其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物或前体药物， 式I化合物中：R1和R2各自独立地为C1-24烷基或C2-24烯基，优选C10-24支链烷基；A1和A2各自独立地为-OC＝O-、-C＝OO-、-C＝O-、-O-、-S＝O-、-S-S-、-C＝OS-、-SC＝O-、-NRaC＝O-、-C＝ONRa-、-CRaOH-、-NHC＝ONRa-、-OC＝ONRa-、-NRaC＝OO-或-OC＝OO-或不存在，优选-OC＝O-或-C＝OO-；B1和B2各自独立地为C1-12亚烷基或C2-12亚烯基，优选C2-9亚烷基；B3为C1-6亚烷基或不存在，优选C1-4亚烷基；X为任选地通过与B3连接的-NR3R4或-CRaR5R6；优选地，X为-NR3R4；R3和R4各自独立地为氢或任选地被至少一个羟基或2-甲氨基-3,4-二氧代环丁-1-烯-1-基取代的C1-C6烷基，或者，R3和R4与其所连接的N共同形成任选地被至少一个C1-C6烷基取代的下列基团之一：3-10元杂环烷基或5-10元杂芳基；优选地，R3和R4各自独立地为C1-4烷基；R5和R6与其所连接的CRa共同形成任选地被至少一个C1-6烷基取代的下列基团之一：3-10元含氮杂环烷基或5-10元含氮杂芳基；每一个Ra各自独立地为氢或C1-6烷基；所述杂环烷基和杂芳基各自独立地具有1至3个杂原子或杂原子团，每一个所述杂原子或杂原子团各自独立地为N、NH、O、S、S＝O或S＝O2；所述含氮杂环烷基和含氮杂芳基各自独立地具有1至3个杂原子或杂原子团，每一个所述杂原子或杂原子团各自独立地为N、NH、O、S、S＝O或S＝O2，且至少一个所述杂原子或杂原子团为N或NH； 式II化合物中：A1、A2、A3、A4和A5各自独立地为-OC＝O-、-C＝OO-、-C＝O-、-O-、-SO-、-S-S-、-C＝OS-、-SC＝O-、-NRaC＝O-、-C＝ONRa-、-NRaOC＝O-、-OC＝ONRa-或-NRaOC＝ONRa-，优选-OC＝O-、-C＝OO-、-NRaC＝O-或-C＝ONRa-；B1、B2、B3和B4各自独立地为C1-12亚烷基或C2-12亚烯基，优选C1-9亚烷基；B5和B6各自独立地为C1-24亚烷基、C2-24亚烯基、C3-24亚环烷基或C3-24亚环烯基，优选C1-C4亚烷基；R1和R2各自独立地为C1-24烷基或C2-24烯基，优选C10-24支链烷基或C10-24烯基，更优选C10-24支链烷基；R3为氢、CN、羟基、被羟基取代的烷基或5至7元杂环基，优选5至7元杂环基；其中，所述5至7元杂环基任选地被C1-4烷基取代，并含有1至4个成环杂原子，所述杂原子各自独立地为N、O或S；Ra为氢或C1-24烃基，优选氢；a、b和c各自独立地为0或1；优选地，a为1，b和c为0；优选地，所述阳离子脂质选自下列化合物或者其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物或前体药物：

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