申请/专利权人：复旦大学附属中山医院

申请日：2024-01-16

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN117887717A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N9/22;C12N15/89;A01K67/0276;A61K49/00

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.03#实质审查的生效;2024.04.16#公开

摘要：本发明公开了一种Danon病小鼠疾病模型的构建方法及应用。本发明将Cas9mRNA和靶向LAMP2基因的sgRNASEQIDNO：1混合后，以显微注射的方式导入到小鼠的受精卵中，将注射后的受精卵移植到假孕母鼠中，待小鼠出生后，通过PCR扩增及测序对其进行基因型鉴定，获得F0代小鼠，通过后续的繁殖策略，进一步获得了F2代纯合子小鼠。本发明首次针对一种新的LAMP2基因突变方式：c.741+1GT点突变，构建了一种新的小鼠Danon病疾病模型，有助于罕见Danon病的机制研究与治疗相关研究。

主权项：1.一种用于构建Danon病小鼠疾病模型的组合物或试剂盒，其特征在于，所述组合物或试剂盒至少包括：靶向LAMP2基因的sgRNA，所述sgRNA的序列如SEQIDNO：1所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 复旦大学附属中山医院 一种Danon病小鼠疾病模型的构建方法及应用

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