申请/专利权人：派克特制药公司

申请日：2018-10-30

公开（公告）日：2024-04-19

公开（公告）号：CN117904055A

主分类号：C12N5/10

分类号：C12N5/10;C12N15/85;C12N15/90;C12N15/113;C12N15/12;C12N15/62;C12N5/0783

优先权：["20171030 US 62/579,113","20171030 US 62/579,114"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.07#实质审查的生效;2024.04.19#公开

摘要：提供了用于原代细胞的核酸酶介导的基因编辑的方法和组合物，所述方法和组合物不使用病毒介导的递送。还提供了使用经编辑的原代细胞的治疗方法。

主权项：1.一种修饰的细胞，所述修饰的细胞包含：包含外源核苷酸序列的环状多核苷酸，所述外源核苷酸序列包含：a编码基因的至少一部分的核苷酸序列；b与内源基因组靶基因座的第一区域相同的核苷酸序列；和c与所述内源基因组靶基因座的第二区域相同的核苷酸序列，与所述内源基因组靶基因座的第一区域和第二区域相同的核苷酸序列被取向为促进所述内源基因组靶基因座处的同源重组，并且其中所述修饰的细胞基本上不含病毒介导的递送组分。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 派克特制药公司 原代细胞基因编辑

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