申请/专利权人：诺华股份有限公司

申请日：2022-09-20

公开（公告）日：2024-04-30

公开（公告）号：CN117957320A

主分类号：C12N15/11

分类号：C12N15/11;A61K31/713

优先权：["20210921 US 63/246,763"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.30#公开

摘要：本文尤其提供了用于抑制神经视网膜亮氨酸拉链NRLmRNA的化合物。本文还提供了使用此类化合物治疗视网膜色素变性的方法。

主权项：1.一种化合物，所述化合物包含杂交以形成双链核酸的反义链和有义链，其中所述反义链和所述有义链各自的长度为15至25个核苷酸，所述反义链的核苷酸序列与NRLmRNASEQIDNO：1的核苷酸序列至少90％互补，并且所述有义链的核苷酸序列与所述反义链的核苷酸序列具有不超过两个错配。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 诺华股份有限公司 治疗视网膜色素变性的靶向NRL的化合物

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