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申请/专利权人：诺和诺德保健股份有限公司
申请日：2018-10-12
公开（公告）日：2024-05-17
公开（公告）号：CN111448319B
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113
优先权：["20171013 US 62/572398","20171013 US 62/572403","20180904 US 62/726950"]
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.05.17#授权;2023.05.19#专利申请权的转移;2020.10.30#实质审查的生效;2020.07.24#公开
摘要：本公开内容涉及可用于降低LDHA表达、特别是肝细胞中的LDHA表达的寡核苷酸、组合物和方法。
主权项：1.一种用于降低LDHA表达的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含如UCAGAUAAAAAGGACAACAUGGSEQIDNO：1所示的序列的反义链、以及如AUGUUGUCCUUUUUAUCUGAGCAGCCGAAAGGCUGCSEQIDNO：2所示的序列的有义链，其中所述有义链的位置1、2、4、6、7、12、14、16、18-26和31-36，以及所述反义链的位置1、6、8、11-13、15、17和19-22都用2'-O-甲基进行修饰，并且所述有义链的位置3、5、8-11、13、15和17，以及所述反义链的位置2-5、7、9、10、14、16和18都用2'-氟进行修饰；其中所述寡核苷酸具有在以下每一个之间的硫代磷酸酯键合：所述有义链的位置1和2、所述反义链的位置1和2、所述反义链的位置2和3、所述反义链的位置3和4、所述反义链的位置20和21、以及所述反义链的位置21和22；其中所述寡核苷酸包含在反义链的位置1处的下述结构： 其中所述有义链上的–GAAA–序列的每个核苷酸均与单价GalNac部分缀合从而包含以下结构：
全文数据：
权利要求：
百度查询： 诺和诺德保健股份有限公司 用于抑制LDHA表达的方法和组合物
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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