申请/专利权人：IONIS制药公司

申请日：2018-11-09

公开（公告）日：2020-07-03

公开（公告）号：CN111373043A

主分类号：C12N15/113(20060101)

分类号：C12N15/113(20060101);A61K31/7088(20060101);A61K31/712(20060101);A61K31/7125(20060101);C07H21/04(20060101);A61P25/28(20060101)

优先权：["20171109 US 62/584,009"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.01.02#授权;2020.11.06#实质审查的生效;2020.07.03#公开

摘要：提供用于降低细胞或动物中的SNCAmRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的α‑突触核蛋白的量的化合物、方法以及药物组合物。此类化合物、方法以及药物组合物适用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功能障碍、α‑突触核蛋白聚集、神经变性、认知功能减退以及痴呆。此类神经退行性疾病包括帕金森氏病、路易体痴呆、弥漫性路易体病、单纯性自主神经衰竭、多系统萎缩症、神经元性高歇氏病以及阿茨海默氏病。

主权项：1.一种寡聚化合物，所述寡聚化合物包含经修饰寡核苷酸，所述经修饰寡核苷酸由10-30个键联的核苷组成，其中所述经修饰寡核苷酸当在所述经修饰寡核苷酸的整个核碱基序列上测量时具有与SEQIDNO:1-6的核碱基序列中的任一者至少80％互补的核碱基序列，并且其中所述经修饰寡核苷酸包含至少一个选自以下的修饰：经修饰糖、糖替代物以及经修饰核苷间键。

全文数据：

权利要求：

百度查询： IONIS制药公司 用于降低SNCA表达的化合物和方法

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