申请/专利权人：因特利亚治疗公司

申请日：2018-09-28

公开（公告）日：2020-07-14

公开（公告）号：CN111417728A

主分类号：C12N15/113(20060101)

分类号：C12N15/113(20060101);C12N15/10(20060101);A61K48/00(20060101);A61P25/28(20060101)

优先权：["20170929 US 62/566,236","20180515 US 62/671,902"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2020.10.27#实质审查的生效;2020.07.14#公开

摘要：提供一种用于在TTR基因内进行编辑例如引入双链断裂的组合物及方法。提供一种用于治疗患有与甲状腺素运载蛋白相关的淀粉样变性ATTR的个体的组合物及方法。

主权项：1.一种诱导TTR基因内的双链断裂DSB的方法，其包含向细胞递送组合物，其中所述组合物包含a.包含选自SEQIDNO：5-82的引导序列的引导RNA；b.包含选自SEQIDNO：5-82的序列的至少17、18、19或20个邻接核苷酸的引导RNA；或c.包含与选自SEQIDNO：5-82的序列具有至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％一致性的引导序列的引导RNA。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 因特利亚治疗公司 用于TTR基因编辑及治疗ATTR淀粉样变性的组合物及方法

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