申请/专利权人：西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)

申请日：2019-04-25

公开（公告）日：2021-01-12

公开（公告）号：CN112218882A

主分类号：C07K14/47(20060101)

分类号：C07K14/47(20060101);C12N5/00(20060101);C12N9/22(20060101)

优先权：["20180427 US 62/663,545"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2021.05.18#实质审查的生效;2021.01.12#公开

摘要：本文所述的发明的方面涉及将FOXP3cDNA例如全长人密码子优化的cDNA并入FOXP3基因或非FOXP3基因座中，从而在原代人CD34+细胞或源自经编辑的CD34+细胞的细胞中提供组成型或调控型FOXP3表达。在一些实施方式中，将导向至FOXP3、AAVS1或其它候选基因座的向导RNA序列用于CRISPRCas9介导的基因调控，并提供了用于基于HDR的基因修饰的基因递送盒。

主权项：1.一种系统，所述系统包含：脱氧核糖核酸DNA核酸内切酶或编码所述DNA核酸内切酶的核酸；向导RNAgRNA或编码所述gRNA的核酸，所述gRNA包含与CD34+细胞中的FOXP3基因、AAVS1基因座或TRA基因内的序列互补的间隔区序列；以及供体模板，所述供体模板包含编码FOXP3或其功能衍生物的核酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所) FOXP3在经编辑的CD34⁺细胞中的表达

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