申请/专利权人：上海勉亦生物科技有限公司

申请日：2022-05-30

公开（公告）日：2022-09-09

公开（公告）号：CN115029360A

主分类号：C12N15/55

分类号：C12N15/55;C12N15/113;C12N15/864;C12N15/67;A61K48/00;A61K38/46;A61P25/02;A61P25/00

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2022.09.30#实质审查的生效;2022.09.09#公开

摘要：本公开涉及可用于治疗粘多糖贮积症IIIA型的转基因表达盒及其应用、优化的编码氨基葡萄糖磺基水解酶SGSH的核酸分子、设计优化的新型组合型启动子、包含该转基因表达盒的基因递送系统和药物。本公开的转基因表达盒、基因递送系统和药物可以有效地恢复粘多糖贮积症患者体内的SGSH活性，同时降低糖胺聚糖的积累，对粘多糖贮积症IIIA型的外周躯体病症和中枢神经系统病症有良好的治疗效果。

主权项：1.转基因表达盒，其包含：启动子，其选自SEQIDNO:3、SEQIDNO:4、SEQIDNO:5、SEQIDNO:6、SEQIDNO:7、SEQIDNO:8和SEQIDNO:9，优选选自SEQIDNO:3、SEQIDNO:6、SEQIDNO:7和SEQIDNO:9，更优选为SEQIDNO:3或SEQIDNO:7，最优选为SEQIDNO:7；和编码氨基葡萄糖磺基水解酶SGSH的核酸分子，其核苷酸序列与SEQIDNO:1所示的核苷酸序列具有至少80％的同一性，优选具有至少85％、90％、95％、99％或100％的同一性。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海勉亦生物科技有限公司 用于治疗粘多糖贮积症IIIA型的转基因表达盒

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