申请/专利权人：分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司

申请日：2020-10-30

公开（公告）日：2022-09-16

公开（公告）号：CN115066432A

主分类号：C07K14/47

分类号：C07K14/47;C12N15/63;C12N15/86

优先权：["20191030 US 62/928290","20200124 US 62/965776","20200207 US 62/971504","20200511 US 62/023058"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2022.11.18#实质审查的生效;2022.09.16#公开

摘要：本公开提供了借助于OTOE基因疗法治疗感觉神经性听力损失和听神经病变、特别是与耳畸蛋白OTOE突变相关的疾病形式的组合物和方法。本公开提供了多种组合物，所述组合物包括含有编码OTOE同功型5蛋白的N末端部分的多核苷酸的第一核酸载体和含有编码OTOE同功型5蛋白的C末端部分的多核苷酸的第二核酸载体。这些载体可用于增加受试者、例如患有感觉神经性听力损失的人类受试者中OTOE的表达。

主权项：1.一种双载体系统，所述双载体系统包含：第一腺相关病毒AAV载体，其包含可操作地连接至编码耳畸蛋白OTOF同功型5蛋白的N末端部分的第一编码多核苷酸的Myo15启动子、定位于所述第一编码多核苷酸3'的剪接供体信号序列和定位于所述剪接供体信号序列3'的第一重组基因区；和第二AAV载体，其包含第二重组基因区、定位于所述第二重组基因区3'的剪接受体信号序列、定位于所述剪接受体信号序列3'的编码所述OTOF同功型5蛋白的C末端部分的第二编码多核苷酸和定位于所述第二编码多核苷酸3'的polyA序列；其中编码所述OTOF同功型5蛋白的所述第一编码多核苷酸和所述第二编码多核苷酸并不重叠，并且其中所述第一AAV载体和所述第二AAV载体都不编码全长OTOF同功型5蛋白。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司 使用耳畸蛋白双载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法

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