申请/专利权人：硅羿科技(上海)有限公司

申请日：2022-12-02

公开（公告）日：2023-05-02

公开（公告）号：CN116042617A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P17/00

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.05.19#实质审查的生效;2023.05.02#公开

摘要：本发明公开了一种抑制MITF基因表达的siRNA及其应用，本发明的siRNA能够特异性敲降MITF表达水平。相比于普通siRNA，本发明所述经过化学修饰的siRNA明显延长体内药效时长，减少患者的用药频率。一方面可以让患者用药更简单方便，一方面也降低患者的用药成本。本发明还通过合适的化学修饰方法，在没有明显增加细胞毒性的基础上，亲和性更强，更容易与靶mRNA特异性结合，为治疗黑色素过量表达的皮肤病，尤其是黄褐斑皮肤病，带来重要的应用价值。

主权项：1.一种抑制MITF基因表达的siRNA，其特征在于，所述siRNA具有如下序列：正义链的序列为5’-GAACGAAGAAGAAGAUUUATT-3’，反义链的序列为5’-UAAAUCUUCUUCUUCGUUCTT-3’。

全文数据：

权利要求：

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