申请/专利权人：住友制药株式会社;璐库萨那生物技术株式会社

申请日：2021-11-05

公开（公告）日：2023-07-28

公开（公告）号：CN116507727A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/7088;A61P25/14;A61P25/00;A61P21/00

优先权：["20201106 JP 2020-185944"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.11.03#实质审查的生效;2023.07.28#公开

摘要：一种调节RPS25基因的表达和或功能的单链反义寡核苷酸或其制药学上可接受的盐，上述单链反义寡核苷酸的各核苷酸通过磷酸基和或修饰磷酸基键合，上述单链反义寡核苷酸包含间隙区域、键合于所述间隙区域的3’末端的3’翼区域以及键合于上述间隙区域的5’末端的5’翼区域，上述间隙区域是由任选地包含糖部被修饰的核酸的脱氧核糖构成的核酸，上述3’翼区域和上述5’翼区域是修饰核苷酸，上述单链反义寡核苷酸的碱基长度是12～30mer，上述反义寡核苷酸的碱基序列是下述碱基序列：以与序列号1或序列号2所述的碱基序列中的至少一个目标区域互补的碱基序列为基准具有90％以上100％以下的序列同一性的碱基序列，该至少一个目标区域由与上述反义寡核苷酸相同的碱基长度构成；与在上述目标区域缺失、置换、插入或附加一个或数个碱基而成的碱基序列互补的碱基序列；或者，在严格的条件下与具有上述目标区域的寡核苷酸杂交的碱基序列。

主权项：1.一种单链反义寡核苷酸或其制药学上可接受的盐，其中，所述单链反义寡核苷酸调节RPS25基因的表达和或功能，所述单链反义寡核苷酸的各核苷酸通过磷酸基和或修饰磷酸基键合，所述单链反义寡核苷酸包含间隙区域、键合于所述间隙区域的3’末端的3’翼区域以及键合于所述间隙区域的5’末端的5’翼区域，所述间隙区域是由任选地包含糖部被修饰的核酸的脱氧核糖构成的核酸，所述3’翼区域和所述5’翼区域是修饰核酸，所述单链反义寡核苷酸的碱基长度是12～30mer，所述单链反义寡核苷酸的碱基序列是下述碱基序列：以与序列号1或序列号2所述的碱基序列中的至少一个目标区域互补的碱基序列为基准具有90％以上100％以下的序列同一性的碱基序列，该至少一个目标区域由与所述单链反义寡核苷酸相同的碱基长度构成；与在所述目标区域中缺失、置换、插入或附加一个或数个碱基而成的碱基序列互补的碱基序列；或者在严格的条件下与具有所述目标区域的寡核苷酸杂交的碱基序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 住友制药株式会社;璐库萨那生物技术株式会社 RPS25基因的表达和/或功能调节剂

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